Експериментално лекарство облекчава болката при източника, казва компанията

Vertex Pharmaceuticals от Бостън разгласи във вторник, че е създала пробно лекарство, което облекчава умерена до мощна болежка, блокирайки сигналите за болежка, преди да са може да стигне до мозъка. Той работи единствено върху периферните нерви - тези отвън мозъка и гръбначния мозък - което го прави друг от опиоидите. Vertex споделя, че новото му лекарство се чака да избегне капацитета на опиоидите да водят до пристрастяване.

Компанията заяви, че е приключила две рандомизирани изследвания, първото при 1118 души, които са имали абдоминопластики, а другият при 1073 души, претърпели интервенция на буниони. Двете процедури нормално се употребяват в изследвания на хора с остра болежка, краткотрайна, която се провокира от нещо като хирургична процедура и е евентуално да отшуми с времето.

В своите клинични изследвания Vertex мери резултата на лекарството със общоприета канара за болежка, в която пациентите правят оценка силата на болката от 1 до 10, като 10 са най-тежките. Тези, които одобряват неговото лекарство, са имали статистически и клинично значимо понижаване на болката, оповестява той. Трето изследване преглежда сигурността и поносимостта на лекарството при хора, изпитващи болежка от разнообразни положения.

Подкрепени от резултатите, които към момента не са оповестени или показани на среща, Vertex възнамерява да подаде заявление до Администрацията по храните и медикаментите доникъде на годината за утвърждение за стартиране на пазара на лекарството, хапче, което към този момент се назовава VX-548.

„ Това има капацитета да бъде блокбъстър “, сподели доктор Стивън Ваксман, професор по неврология, невронауки и фармакология в Йейл. Д-р Ваксман не е бил обвързван с изследването, само че е получил хонорар за говорене от компанията. Той предвижда, че лекарството Vertex ще бъде единствено първото навлизане в тази нова област.

„ Харесва ми да мисля, че това е началото на непристрастяващи медикаменти за болежка “, сподели той.

Засега множеството хора, нуждаещи се от облекчение на умерена до мощна болежка, имат две благоприятни условия: медикаменти като ибупрофен и COX-2 инхибитори или опиоиди. Лекарства като ибупрофен не са доста ефикасни, а опиоидите, както е добре известно, могат да провокират пристрастяване заради метода, по който работят. Няма метод да се отделят резултатите на опиоидите — облекчение на болката — от страничните резултати: промени в мисленето, познавателните качества, силата и страстите.

Опиоидната рецесия, една от най-сериозните опасения за публичното здраве в Съединените щати, започнаха преди повече от две десетилетия и включваха хора, които започнаха да одобряват медикаменти за болежка, само че станаха пристрастени. Тъй като страните стегнаха регулирането на опиоидите, отпускани с рецепта, мнозина се обърнаха към противозаконни улични опиати като хероин и фентанил. Въпреки че в този момент лекарите са по-предпазливи при предписването на опиоиди, доста от тях към момента го вършат, тъй като има малко други възможности.

Усилията за създаване на нов клас медикаменти за лекуване на болежка започнаха съществено през 1990-те години. Изследователите попитаха дали има натриеви канали, които са характерни за периферните нерви. Това са портали, които се отварят, с цел да изпратят сигнали за болежка от нервите към мозъка и по-късно се затварят, с цел да спрат предаването. Ако имаше портали, които направляваха единствено сигналите от периферните нерви, това предполагаше опцията медикаментите да ги блокират и да управляват болката, без да засягат мозъка и без да предизвикват пристрастяване. Болката може да бъде спряна при нейния източник.

Така че откривателите започнаха да претърсват земното кълбо за хора, които имат генетични разновидности, които пречат на периферните нерви да предават сигнали за болежка или които карат периферните нерви да алармират болежка съвсем непрекъсната. Ако открият тези разновидности, участващите гени могат да бъдат ориентирани с медикаменти.

В последна сметка те откриха и двата типа разновидности.

В Алабама една генна разновидност е предизвикала едно семейство да има положение, известно като синдром на горящия човек, което претрупва периферните нерви. Хората усещат пареща болежка, която съгласно някои е като гореща лава вътре в тях. Всякакъв тип топлота може да го провокира – носенето на чорапи или пуловер или излизането на открито, когато е 70 градуса по Фаренхайт.

„ Това е трагична болест “, сподели доктор Ваксман. „ Това безусловно кара някои да се самоубият. “

След години на търсене откривателите откриха хора с генна разновидност, която докара до противоположния резултат. Откритието стартира с младеж в Пакистан. Той печелеше пари, като ходеше по въглени или се нарязваше с остри остриета в улични представления. Членовете на фамилията му са имали същата разновидност с „ безболезнени фрактури, безболезнени изгаряния, безболезнено изваждане на зъби и безболезнено раждане “, сподели доктор Ваксман.

Не че хората с такива разновидностите усещат по-малко болежка, сподели той; „ те не усещаха никаква болежка. “

Тези разновидности и следващи проучвания накараха откривателите да открият, че са нужни два гена за предаване на болежка, известни като Nav1.7 и 1.8. Надпреварата беше в търсене на лекарство, основано на един от тези гени.

„ Всяка огромна компания работи върху тях “, сподели доктор Дейвид Алтшулер, основен теоретичен шеф на Vertex Фармацевтични артикули.

Но се оказа сложна задача да се откри лекарство, което работи. Vertex, сподели доктор Altshuler, е прекарал 20 години в плана.

Резултатът е VX-548. Той инхибира Nav1.8, блокирайки краткотрайно гена, тъй че да не може да създаде протеина, нужен на нервите за предаване на сигнали за болежка.

Проучванията включват хора с остра болежка. Но в този момент компанията изследва хора с хронична болежка от диабетна периферна невропатия и пациенти с тип болежка в гърба, лумбосакрална радикулопатия, породена от увреждане или пострадване на нерв в лумбалния гръбнак.

Засега лекарството Vertex, в случай че бъде утвърдено, ще се употребява единствено при много стеснен кръг от положения. По-голямата потребност е от медикаменти без пристрастяване за управление на хроничната болежка и до момента в който изследванията са в ход, към този момент единствено тези с остра болежка биха имали изгода.